임상시험

1. 신약개발과정

신약개발은 길고 복잡한 과정을 거치게 되며 많은 비용이 소모됩니다. 또한 인간에게 안전하고 유효성이 있는 약물을 개발하여야 합니다. 그러므로 신약개발의 중요한 목적은 신약의 유효성과 안전성을 평가하고 이에 대한 근거를 만들어 내는 것에 있습니다.

신약개발의 단계는 크게 세단계로 나눌 수 있습니다.

• 첫 단계는 신물질을 탐색하여 찾아내는 신약창출 단계입니다.
• 둘째 단계는 최종 목표인 인간에게 약물을 투여하기 전, 동물실험을 통하여 약물의 효능과 안전성을 평가하는 전임상시험(Preclinical study)단계입니다.
• 셋째 단계는 인간을 대상으로 약물의 효능과 안전성을 평가하는 임상시험(Clinical study)단계입니다.

2. 임상시험이란

새로운 약물을 개발하여 전임상실험에서 효능과 안정성을 확인하게 되면, 직접 사람을 대상으로 임상시험을 수행하게 됩니다. 임상시험이란 사람을 직접 연구대상으로 하여 약물의 효능과 안전성을 평가하는 실험적연구를 말하며 주로 새로운 치료방법의 효과를 평가하고자 할 때 시행됩니다.

3. 임상시험의 종류

항암제의 안전성과 효능을 평가하는 항암제 임상시험의 종류는 다음과 같습니다.

1) 제1상 임상시험

표준항암제에 대하여 반응하지 않는 말기 암환자들을 대상으로 새로운 항암제를 투여하면서 첫째, 약물의 최대내약용량(maximum tolerated dose; MTD)확인, 둘째, 약물의 독성 파악, 셋째, 항암효과의 평가라는 세 가지 기본목적을 가지고 이루어 집니다.

2) 제2상 임상시험

제1상 임상시험의 수행결과를 근거로 새로운 항암제로 치료하고자 하는 적응증을 가진 암환자를 대상으로 효능의 크기를 평가하고 제1상 임상시험에서 파악된 안전성에 관한 정보를 재확인하는 과정입니다. 제2상 임상시험에서 항암제의 효능은 일반적으로 항암제에 대한 종양반응률의 정도로 평가합니다.

3) 제3상 임상시험

제3상 임상시험은 시판을 허가받기 위한 마지막 단계의 임상시험으로, 전 단계에서 파악된 항암제의 효능과 안전성에 관한 정보를 최종적으로 확인하기 위하여 암환자를 신약군과 표준항암제군(비교군)으로 무작위배정한 뒤 유효 약물용량, 치료효능 및 안전성 등을 최종 확인하는 비교임상시험의 형태로 수행됩니다. 제3상 임상시험에서 항암제의 효능은 생존률의 향상이나 생존기간의 연장 여부를 기준으로 합니다.

4) 제4상 임상시험

새로운 항암제의 시판이 허가된 후 장기간에 걸쳐 효능과 안전성에 관한 정보를 파악하는 연구로서, 시판 전 임상연구에서 파악되지 않았던 희귀한 부작용과 장기간의 복용으로 나타나는 유해반응, 임상시험 대상에서 제외되었던 소아, 노인, 임산부 등에서의 효능 및 유해반응, 다른 약물과의 상호작용 및 새로운 적응증의 발견 등을 주목적으로 이루어집니다.

4. 임상시험실시의 기본원칙

임상시험실시의 기본원칙은 다음 각호와 같습니다.
(식품의약품안정청, 2008, 의약품 임상시험 관리기준, 식품의약품안전청 고시 제2008-39호, 제1장 제3조)

• 임상시험은 헬싱키 선언에 근거한 윤리규정, 임상시험관리기준 및 관련규정에 따라 수행되어야 한다.
• 임상시험으로부터 예측되는 위험과 불편 사항에 대한 충분한 고려를 통해 피험자 개인과 사회가 얻을 수 있는 이익이 그 위험성을 상회 또는 정당화할 수 있다고 판단되는 경우에 한하여 임상시험을 실시하여야 한다.
• 피험자의 권리/안전/복지는 우선 검토의 대상으로 과학과 사회의 이익보다 중요하다.
• 해당 임상시험용의약품에 대한 임상 및 비임상 관련 정보는 실시하고자 하는 임상시험에 적합한 것이어야 한다.
• 임상시험은 과학적으로 타당하여야 하며, 임상시험계획서는 명확하고 상세히 기술되어야 한다.
• 임상시험은 식품의약품안전청장이 승인한 임상시험계획서에 따라 실시하여야 한다.
• 피험자에게 제공되는 의학적 처치나 결정은 의사 등의 책임하에 이루어져야 한다.
• 임상시험 수행에 참여하는 모든 사람들은 각자의 업무 수행을 위한 적절한 교육/훈련을 받고, 경험을 갖고 있어야 한다.
• 임상시험 참여 전에 모든 피험자로부터 자발적인 임상시험 참가 동의를 받아야 한다.
• 모든 임상시험 관련 정보는 정확한 보고, 해석, 확인이 가능하도록 기록/처리/보존되어야 한다.
• 피험자의 신원에 관한 모든 기록은 비밀보장이 되도록 관련규정에 따라 취급하여야 한다.
• 임상시험용의약품은 의약품제조 및 품질관리기준(GMP)에 따라 관리되어야 하며, 식품의약품안전청장이 승인한 임상시험계획서에 따라 사용되어야 한다.
• 임상시험은 신뢰성을 보증할 수 있는 체계하에서 실시되어야 한다.